Yuviwel - Thuốc mới điều trị chứng loạn sản sụn hay chứng người lùn ở trẻ

YUVIWEL LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần hoạt chất navepegritide, là chất tương tự CNP (C-type natriuretic peptide – peptide lợi niệu natri loại C), do công ty Ascendis Pharma A/S (Đan Mạch) phát triển và thương mại hóa. Yuviwel được FDA phê duyệt để cải thiện tăng trưởng chiều cao ở bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên mắc chứng loạn sản sụn (achondroplasia) còn đĩa sụn tăng trưởng (open epiphyses).

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 2 năm 2026, dựa trên sự cải thiện tốc độ tăng trưởng chiều cao hàng năm (annualized growth velocity: AGV).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Chứng loạn sản sụn là tình trạng bệnh lý di truyền hiếm gặp xuất phát từ một biến thể của gene FGFR3 (fibroblast growth factor receptor 3 – thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi loại 3) có hệ thống, dẫn đến mất cân bằng giữa tác động của con đường truyền tín hiệu FGFR3 và con đường CNP. Đột biến gene này khiến FGFR3 hoạt động quá mức, ngăn cản sự tăng trưởng xương bình thường.

Navepegritide là một prodrug (tiền thuốc) của CNP. Thuốc được thiết kế để cung cấp phơi nhiễm liên tục của CNP hoạt tính đến các thụ thể trên các mô khắp cơ thể, nhằm đối kháng với tín hiệu FGFR3 hoạt động quá mức trongchứng loạn sản sụn. Nói cách khác, navepegritide bổ sung CNP ngoại sinh để lập lại cân bằng tín hiệu tăng trưởng xương, từ đó thúc đẩy quá trình cốt hóa sụn (endochondral ossification) và tăng trưởng chiều dài xương bình thường.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Yuviwel được phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên (Trial 1; NCT05598320), với giả dược, mù đôi, kéo dài 52 tuần, tiếp theo là giai đoạn mở rộng nhãn mở đơn nhánh 52 tuần. Thử nghiệm thu nhận 84 bệnh nhi được xác nhận di truyền mắc chứng loạn sản sụn chưa từng được điều trị: 57 bệnh nhân nhận Yuviwel 0,1 mg/kg tiêm dưới da một lần mỗi tuần, và 27 người nhận giả dược.

Tiêu chí đánh giá hiệu quả chính là tốc độ tăng trưởng chiều cao tại tuần 52. Những bệnh nhân nhận Yuviwel cao hơn trung bình 1,5 cm so với những người nhận giả dược trong 52 tuần. Trong giai đoạn mở rộng nhãn mở, các bệnh nhân được điều trị Yuviwel 2 năm duy trì được tốc độ tăng trưởng chiều cao trong năm thứ hai.

ĐIỀU TRỊ VỚI YUVIWEL VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Yuviwel được cung cấp dưới dạng bột đông khô trong lọ đơn liều để hoàn nguyên. Thuốc được tiêm dưới da một lần mỗi tuần, vào cùng một ngày trong tuần và bất kỳ thời điểm nào trong ngày (Tài liệu 3).

Liều lượng: Liều khởi đầu và liều duy trì được khuyến nghị là 0,1 mg/kg trọng lượng cơ thể. Bác sĩ sẽ theo dõi sự tăng trưởng và điều chỉnh liều lượng dựa trên cân nặng thực tế của trẻ theo định kỳ. Việc điều trị sẽ dừng lại khi các sụn tăng trưởng đã đóng (Tài liệu 3).
Tác dụng phụ thường gặp (≥ 5%):
- Nôn mửa (Vomiting).
- Phản ứng tại vị trí tiêm (bao gồm sưng, đỏ, bầm tím, ngứa, đau).
- Đau ở tay chân (Pain in extremities).
- Buồn nôn (Nausea). (Tài liệu 1, 3).
Lưu ý quan trọng: Thuốc có thể gây giảm huyết áp tạm thời (Hypotension). Bệnh nhân nên được hướng dẫn nằm xuống nếu cảm thấy chóng mặt hoặc mệt mỏi sau khi tiêm (Tài liệu 3).

Tài liệu tham khảo

1. U.S. Food and Drug Administration (FDA). *FDA approves drug for pediatric patients with most common form of dwarfism*. Cập nhật 04/03/2026. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-pediatric-patients-most-common-form-dwarfism

2. Ascendis Pharma A/S. *FDA Approves Once-Weekly YUVIWEL® (navepegritide) for Children with Achondroplasia Aged 2 Years and Older*. BioSpace, 02/03/2026. https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-once-weekly-yuviwel-navepegritide-for-children-with-achondroplasia-aged-2-years-and-older

3. U.S. Food and Drug Administration. *YUVIWEL® (navepegritide) – Full Prescribing Information*. NDA 219164, Revised 02/2026. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/219164Orig1s000lbl.pdf

4. Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. *JAMA Pediatr.* 2026;180(1):18–25. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771 *(Dữ liệu thử nghiệm then chốt ApproaCH Trial)*

Bài viết tổng hợp thông tin từ các tài liệu khoa học chính thức của FDA và nhà sản xuất. Thông tin này mang tính chất tham khảo chuyên môn, không thay thế tư vấn y tế của bác sĩ điều trị.

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA – thegioithuocmoi.com