Lumvoa – Liệu pháp nhắm đến IGF-1R cho bệnh mắt tuyến giáp

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA

LUMVOA LÀ GÌ

Là một kháng thể đơn dòng dùng đường truyền tĩnh mạch, chứa hoạt chất veligrotug (trước đây gọi là VRDN-001), ức chế IGF-1R (insulin-like growth factor-1 receptor), do Viridian Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Lumvoa được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh mắt tuyến giáp (Thyroid Eye Disease – TED), bao gồm cả hai giai đoạn: thể hoạt động (active) và thể không hoạt động/mãn tính (chronic/inactive).

Chỉ định này được FDA chính thức phê duyệt vào tháng 6 năm 2026. Đây là một bước tiến mang tính cách mạng vì Lumvoa là liệu pháp nhắm đến IGF-1R thế hệ mới đầu tiên mang lại phác đồ điều trị ngắn ngày hơn, liều lượng thấp hơn, giúp tối ưu hóa hiệu quả lâm sàng và cải thiện đáng kể sự tiện lợi cho bệnh nhân (Tài liệu 1, 2, 3).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Bệnh mắt tuyến giáp (TED) là một rối loạn tự miễn hiếm gặp khiến các mô, mỡ và cơ phía sau mắt bị viêm, sưng tấy, dẫn đến tình trạng lồi mắt, nhìn đôi (vết song thị) và có nguy cơ đe dọa thị lực. Quá trình bệnh lý này chịu sự thúc đẩy mạnh mẽ bởi sự kích hoạt quá mức của IGF-1R tại các tế bào sợi ở hốc mắt.

Veligrotug hoạt động như một chất ức chế cạnh tranh với ái lực cực cao đối với thụ thể IGF-1R. Khi đi vào cơ thể, Lumvoa liên kết đặc hiệu và khóa chặt thụ thể này, ngăn chặn hoàn toàn các tín hiệu tự miễn nội bào gây viêm và lắng đọng chất nền ngoại bào. Nhờ đó, thuốc làm giảm nhanh chóng tình trạng viêm cấp tính, làm xẹp các mô mỡ và cơ bị phì đại phía sau nhãn cầu, giúp đưa mắt trở lại vị trí sinh học tự nhiên và phục hồi chức năng cơ vận nhãn (Tài liệu 1, 4).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả và độ an toàn của Lumvoa được khẳng định vững chắc thông qua chương trình thử nghiệm lâm sàng toàn cầu pha 3 mang tên THRIVE (thực hiện trên bệnh nhân TED thể hoạt động) và THRIVE-2 (thực hiện trên bệnh nhân TED thể mãn tính/không hoạt động) (Tài liệu 1, 2).

Giảm lồi mắt ngoạn mục: Trong cả hai nghiên cứu, Lumvoa đạt được tiêu chí chính vô cùng ấn tượng. Khoảng 70% – 80% bệnh nhân điều trị bằng Lumvoa đạt được mức giảm độ lồi mắt có ý nghĩa lâm sàng (≥ 2 mm) chỉ sau một thời gian ngắn, vượt trội hoàn toàn so với nhóm giả dược.

Giải quyết triệt để chứng nhìn đôi (Diplopia): Phần lớn bệnh nhân gặp tình trạng nhìn đôi từ trung bình đến nặng đã ghi nhận sự cải thiện hoàn toàn hoặc biến mất hoàn toàn triệu chứng sau liệu trình điều trị.

Hiệu quả trên cả thể mãn tính: Khác biệt lớn của Lumvoa là hiệu quả điều trị mạnh mẽ trên cả nhóm bệnh nhân TED thể không hoạt động (mãn tính) – đối tượng vốn có rất ít lựa chọn nội khoa và thường phải chấp nhận phẫu thuật giải áp hốc mắt phức tạp (Tài liệu 1, 3).

ĐIỀU TRỊ VỚI LUMVOA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Lumvoa được bào chế dưới dạng dung dịch đậm đặc pha truyền tĩnh mạch. Điểm đột phá lớn của Lumvoa so với liệu pháp IGF-1R thế hệ cũ (phải truyền 8 liều) là phác đồ được rút ngắn đáng kể, giúp giảm gánh nặng y tế cho bệnh nhân (Tài liệu 1, 4).

Liều lượng: Liệu trình điều trị trọn gói của Lumvoa chỉ gồm 5 liều truyền tĩnh mạch, thực hiện mỗi 3 tuần một lần (truyền trong vòng khoảng 60 phút) (Tài liệu 1, 4).

Tác dụng phụ thường gặp (≥ 5%):

• Co thắt cơ (Muscle spasms).
• Tăng đường huyết (Hyperglycemia).
• Suy giảm thính lực nhẹ (Hearing impairment).
• Tiêu chảy hoặc buồn nôn (Tài liệu 2, 4).

*Lưu ý quan trọng: Do thuốc ức chế con đường sinh học của IGF-1R, tác dụng phụ tăng đường huyết và ảnh hưởng thính lực có thể xảy ra. Bác sĩ cần kiểm tra đường huyết của bệnh nhân (đặc biệt là người có tiền sử tiểu đường) trước và trong suốt quá trình điều trị. Đồng thời, bệnh nhân cần được đánh giá thính lực định kỳ và thông báo ngay cho nhân viên y tế nếu xuất hiện tình trạng ù tai hoặc giảm sức nghe (Tài liệu 4).

Tài liệu tham khảo
1. Viridian Therapeutics, Inc. *LUMVOA™ (veligrotug-vvze) FDA Approval Call Presentation*. June 2026. https://s203.q4cdn.com/807813999/files/doc_events/2026/06/v2/LUMVOA-Approval-Call-Presentation_FINAL-1.pdf
2. Ophthalmology Times. *FDA approves veligrotug-vvze (Lumvoa) for thyroid eye disease across active and chronic phases*. June 2026. https://www.ophthalmologytimes.com/view/fda-approves-veligrotug-vvze-lumvoa-for-thyroid-eye-disease-across-active-and-ch
3. Fierce Pharma. *Look out Amgen, here comes Viridian: FDA nods TED med Lumvoa*. June 29, 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/look-out-amgen-here-comes-viridian-fda-nod-ted-med-lumvoa
4. Viridian Therapeutics, Inc. *LUMVOA (veligrotug-vvze) injection, for intravenous use – Full Prescribing Information*. Approved June 2026. https://www.viridiantherapeutics.com/wp-content/uploads/2026/06/Lumvoa-veligrotug-Final-USPI_26Jun2026.pdf