Hemlibra – Thuốc mới điều trị bệnh Hemophilia A

HEMLIBRA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần emicizumab, là một kháng thể đặc hiệu kép nhắm đến yếu tố IXa (factor IXa) và yếu tố X (factor X), do Genentech phát triển và thương mại hóa. Hemlibra được chỉ định dự phòng ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ mắc bệnh Hemophilia A (thiếu hụt yếu tố VIII bẩm sinh).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2017.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Hemlibra làm cầu nối yếu tố IX và yếu tố X hoạt hóa để phục hồi chức năng của yếu tố VIII (factor VIII) hoạt hóa bị thiếu, cần thiết để cầm máu hiệu quả.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hemlibra được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ 2 thử nghiệm lâm sàng – HAVEN 1 (thử nghiệm dành cho người lớn và thanh thiếu niên) và HAVEN 2 (thử nghiệm dành cho trẻ em). HAVEN 1 là thử nghiệm ngẫu nhiên, nhãn mở, pha 3, bao gồm 109 đối tượng nam mắc bệnh Hemophilia A (từ 12 đến 75 tuổi và> 40 kg). Kết quả cho thấy bệnh nhân dùng Hemlibra dự phòng, trải qua khoảng 2,9 đợt chảy máu được điều trị mỗi năm so với khoảng 23,3 đợt chảy máu được điều trị mỗi năm ở những bệnh nhân không được điều trị dự phòng.

ĐIỀU TRỊ VỚI HEMLIBRA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Hemlibra được cung cấp dưới dạng dịch tiêm dưới da. Liều nạp khuyến cáo là 3 mg / kg bằng cách tiêm dưới da mỗi tuần một lần trong 4 tuần đầu tiên, sau đó là liều duy trì:

• 1,5 mg / kg mỗi tuần một lần, hoặc
• 3 mg / kg hai tuần một lần, hoặc
• 6 mg / kg bốn tuần một lần

Tác dụng phụ thường gặp ( ≥ 10%) là: phản ứng tại chỗ tiêm, nhức đầu và đau khớp.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-emicizumab-kxwh-prevention-and-reduction-bleeding-patients-hemophilia-factor-viii
2. https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2017-11-16.htm
3. https://www.gene.com/download/pdf/hemlibra_prescribing.pdf