Elzonris - Thuốc mới điều trị u tế bào tua dạng tương bào

ELZONRIS LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần tagraxofusp, là một độc tố tế bào hướng CD123, do Stemline Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Elzonris được chỉ định điều trị u tế bào tua dạng tương bào (blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm: BPDCN) ở người trưởng thành và ở bệnh nhân nhi từ 2 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2018. Đồng thời, Elzonris cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Tagraxofusp là độc tố tế bào hướng CD123, được cấu thành từ interleukin 3 (IL-3) của người và dung hợp protein được cắt ra từ độc tố bạch hầu. Tagraxofusp ức chế sự tổng hợp protein của tế bào biểu hiện CD123 và làm tế bào này chết.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Elzonris được FDA phê duyệt dựa trên kết một thử nghiệm lâm sàng được chia làm 2 nhóm (cohort). Nhóm thứ nhất bao gồm 13 bệnh nhân mắc bệnh BPDCN chưa điều trị trước đó. Sau khi điều trị với Elzonris kết quả cho thấy, 7 bệnh nhân (54%) đạt thuyên giảm hoàn toàn (complete remission: CR) hoặc CR với bất thường da không biểu hiện bệnh hoạt động (CRc). Nhóm thứ hai bao gồm 15 bệnh nhân mắc bệnh BPDCN tái phát hoặc kháng trị. Sau khi điều trị với Elzonris, kết quả cho thấy 1 bệnh nhân đạt CR và 1 bệnh nhân đạt CRc.

ĐIỀU TRỊ VỚI ELZONRIS VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Elzonris được cung cấp dưới dạng tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo của Elzonris là 12 mcg / kg, tiêm tĩnh mạch trong 15 phút, mỗi ngày một lần, vào các ngày từ 1 đến ngày 5 của mỗi chu kỳ 21 ngày.

Đối với chu kỳ đầu tiên bệnh nhân nên được điều trị nội trú, các chu kỳ tiếp theo có thể điều trị nội trú hoặc ngoại trú nếu thích hợp.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: hội chứng rò rỉ mao mạch, buồn nôn, mệt mỏi, phù ngoại biên, sốt, tăng cân, giảm albumin, giảm tiểu cầu, giảm huyết sắc tố, giảm canxi và natri, tăng glucose, tăng ALT và AST.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-rare-blood-disease
https://ir.stemline.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-elzonristm-tagraxofusp-first-treatment-blastic
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761116s000lbl.pdf