Evkeeza - Thuốc mới điều trị cao cholesterol di truyền

EVKEEZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần evinacumab, là kháng thể đơn dòng ức chế angiopoietin-like 3 (ANGPTL3), do Regeneron phát triển và thương mại hoá. Evkeeza được chỉ định làm giảm LDL-C (Low-density lipoprotein cholesterol), một loại cholesterol có mật độ lipoprotein thấp còn gọi là cholesterol xấu, ở bệnh nhân người lớn và trẻ em trên 12 tuổi, bị cao cholesterol máu di truyền đồng hợp tử (Homozygous familial hypercholesterolemia: HoFH).

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 2 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

ANGPTL3 thuộc họ protein giống angiopoietin, biểu hiện chủ yếu ở gan, có vai trò điều hòa chuyển hóa lipid bằng cách ức chế lipoprotein lipase và lipase nội mô. Evinacumab liên kết và ức chế ANGPTL3 dẫn đến giảm LDL-C, HDL-C (High-density lipoprotein cholesterol) và triglyceride. Evinacumab làm giảm LDL-C độc lập với sự hiện diện của thụ thể LDL bằng cách thúc đẩy quá trình xử lý lipoprotein mật độ cực thấp (Very Low-density lipoprotein) và thanh thải LDL hình thành ở thượng nguồn.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Evkeeza được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, kéo dài 24 tuần, bao gồm 65 bệnh nhân bị HoFH. Trong thử nghiệm, 43 bệnh nhân được dùng Evkeeza 15 mg / kg mỗi 4 tuần và 22 bệnh nhân được dùng giả dược. Kết quả cho thấy, ở tuần thứ 24, bệnh nhân dùng Evkeeza đã giảm LDL-C trung bình 47% trong khi bệnh nhân dùng giả dược tăng trung bình 2%.

ĐIỀU TRỊ VỚI EVKEEZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Evkeeza được cung cấp dưới dạng dịch, liều khuyến cáo là 15 mg / kg truyền tĩnh mạch mỗi 4 tuần.

Tác dụng phụ thường gặp của Evkeeza là viêm mũi họng, cảm cúm, chóng mặt, chảy nước mũi và buồn nôn. Các phản ứng quá mẫn (dị ứng) nghiêm trọng đã xảy ra trong các thử nghiệm lâm sàng Evkeeza. Evkeeza có thể gây hại cho thai nhi, do đó cần kiểm tra có mang thai hay không trước khi bắt đầu điều trị.

Nguồn tham khảo: