Gene therapy 2 1024x679 1

LEQVIO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần inclisiran, là một tiểu RNA can thiệp (small interfering RNA: siRNA), do Alnylam / Novatis phát triển và thương mại hóa. Leqvio được chỉ định bổ trợ với chế độ ăn kiêng và liệu pháp statin để điều trị cao cholesterol máu gia đình dị hợp tử (heterozygous familial hypercholesterolemia: HeFH) hoặc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch lâm sàng (atherosclerotic cardiovascular disease: ASCVD), ở bệnh nhân người lớn cần giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (lowdensity lipoprotein cholesterol: LDL-C).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2021.

  • Giá thành tại Mỹ : 3,250 USD mỗi liều điều trị.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Inclisiran là một tiểu RNA can thiệp được thiết kế để hấp thu vào tế bào gan. Trong tế bào gan, inclisiran sử dụng cơ chế can thiệp RNA xúc tác phân hủy trực tiếp mRNA của PCSK9. Điều này làm tăng tái chế và biểu hiện thụ thể LDL-C trên bề mặt tế bào gan, làm tăng hấp thu LDL-C và giảm mức LDL-C trong tuần hoàn.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Leqvio được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu 3 thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược trên 3.457 người lớn mắc HeFH hoặc ASCVD lâm sàng. Trong mỗi thử nghiệm, những người tham gia được tiêm dưới da 284 mg Leqvio hoặc giả dược vào ngày: 1, 90, 270 và 450. Người tham gia được đánh giá % thay đổi mức giảm LDL-C ở ngày 510 so với ban đầu.

Nghiên cứu 1, bao gồm 1.561 người lớn mắc ASCVD. Vào ngày thứ 510, nhóm Leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 51%, trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 1%. Nghiên cứu 2 bao gồm 1.414 người lớn mắc ASCVD. Vào ngày thứ 510, nhóm Leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 46% trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 4%. Nghiên cứu 3 bao gồm 482 người lớn mắc bệnh HeFH. Vào ngày thứ 510, nhóm Leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 40% trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 8%.

ĐIỀU TRỊ VỚI LEQVIO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Leqvio được cung cấp dưới dạng dịch tiêm dưới da, liều khuyến cáo như sau: tiêm liều ban đầu là 284 mg, lặp lại sau 3 tháng, và sau đó 6 tháng một lần.

Tác dụng phụ thường gặp (≥ 3%): phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiêu chảy, viêm phế quản, đau tứ chi và khó thở.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-leqvio-inclisiran-first-class-sirna-lower-cholesterol-and-keep-it-low-two-doses-year
  2. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-add-therapy-lower-cholesterol-among-certain-high-risk-adults
  3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/214012lbl.pdf
  4. https://www.biopharmadive.com/news/novartis-leqvio-inclisiran-fda-approval-cholesterol-heart/611170/