Omisirge - Liệu pháp tế bào làm giảm nguy cơ nhiễm trùng sau ghép tế bào gốc

OMISIRGE LÀ GÌ

Là liệu pháp tiền thân bào tạo máu đồng loại (allogeneic hematopoietic progenitor cell), trong đó các tiền thân bào tạo máu (hematopoietic progenitor cell : HPC) được trích xuất từ máu cuống rốn, biến đổi nicotinamide (NAM), do Gamida Cell phát triển và thương mại hóa. Omisirge được chỉ định giảm nguy cơ nhiễm trùng ở bệnh người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc u ác tính về huyết học được lên kế hoạch cấy ghép máu cuống rốn sau phác đồ điều trị làm sập tủy (myeloablative).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2023. Omisirge đồng thời cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Omisirge được sản xuất từ các HPC được làm giàu kết hợp sử dụng công nghệ đặc biệt dựa trên NAM. Công nghệ NAM khắc phục được một số vấn đề như tăng sinh nhanh, biệt hóa, căng thẳng tế bào và đường truyền tín hiệu thường được kích hoạt khi HPC bị loại bỏ khỏi môi trường tự nhiên của chúng.

Nuôi cấy ex vivo của các HPC có nguồn gốc từ máu cuống rốn, với sự hiện diện của NAM dẫn đến việc giúp bảo tồn chúng, di chuyển đến tủy xương và duy trì được khả năng ghép bằng kết quả cho thấy sau cấy ghép tạo ra bạch cầu trung tính nhanh chóng và phục hồi miễn dịch đa dạng như đã quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng với Omisirge.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Omisirge được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên, đa trung tâm so sánh Omisirge với cấy ghép máu cuống rốn ở 125 đối tượng (từ 12 đến 65 tuổi), tất cả các đối tượng trong nghiên cứu đã được xác nhận ung thư máu. Hiệu quả của Omisirge dựa trên khoảng thời gian cần thiết để phục hồi bạch cầu trung tính (một loại tế bào bạch cầu giúp bảo vệ cơ thể khỏi nhiễm trùng) và tỷ lệ nhiễm trùng sau khi cấy ghép.

Kết quả cho thấy 87% đối tượng được nhận Omisirge đã đạt phục hồi bạch cầu trung tính với thời gian trung vị là 12 ngày sau khi điều trị, so với 83% đối tượng được nhận cấy ghép máu cuống rốn đạt được mức phục hồi bạch cầu trung tính với thời gian trung vị là 22 ngày. Nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc nấm trong 100 ngày sau khi cấy ghép đã được quan sát thấy ở 39% đối tượng ở nhóm nhận Omisirge so với 60% ở nhóm đối chứng nhận máu cuống rốn.

ĐIỀU TRỊ VỚI OMISIRGE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Omisirge được cung cấp dưới dạng hỗn dịch tế bào để truyền tĩnh mạch một liều duy nhất bao gồm:

Cultured Fraction (CF): tổng số tế bào khả thi tối thiểu là 8,0 × 10⁸, trong đó tối thiểu 8,7% là tế bào CD34+ và tối thiểu 9,2 × 10⁷ tế bào CD34+, và
Non-cultured Fraction (NF): tổng số tế bào khả thi tối thiểu là 4,0 × 10⁸ với tối thiểu là 2,4 × 10⁷ tế bào CD3+.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ mắc> 20%) là nhiễm trùng, GVHD và phản ứng dịch truyền.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
https://www.businesswire.com/news/home/20230417005809/en/Gamida-Cell%E2%80%99s-Allogeneic-Cell-Therapy-Omisirge%C2%AE-omidubicel-onlv-Receives-FDA-Approval
https://www.fda.gov/media/167202/download