Wayrilz - Thuốc mới điều trị bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính

WAYRILZ LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần rilzabrutinib, là chất ức chế kinase, do Sanofi phát triển và thương mại hóa. Wayrilz được chỉ định để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch (immune thrombocytopenia: ITP) dai dẳng / mãn tính, ở bệnh nhân trưởng thành không đáp ứng tốt với phương pháp điều trị trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Rilzabrutinib là tiểu phân tử ức chế kinase, có thể đảo ngược, nhắm vào tyrosine kinase Bruton (BTK). Rilzabrutinib tác động điều trị ITP thông qua điều hòa miễn dịch, bao gồm

Ức chế hoạt hóa tế bào B.
Ức chế quá trình thực bào tế bào phủ kháng thể bởi thụ thể Fc (Fc receptor: Fc R) ở lách và gan.

Trong ống nghiệm, rilzabrutinib làm giảm tín hiệu tự kháng thể qua đường truyền Fc R, chặn tín hiệu tế bào B và làm giảm sự hình thành tự kháng thể thông qua tác động lên hoạt hóa tế bào B.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Wayrilz được phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu LUNA 3, pha 3, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Wayrilz so với giả dược ở người lớn (n=202) bị ITP dai dẳng hoặc mãn tính. Những bệnh nhân đạt đáp ứng số lượng tiểu cầu sau 12 tuần đủ điều kiện tiếp tục giai đoạn mù đôi 24 tuần (64% bệnh nhân trong nhóm Wayrilz và 32% bệnh nhân trong nhóm giả dược). Bệnh nhân dùng Wayrilz có những kết quả sau so với bệnh nhân dùng giả dược:

Đáp ứng tiểu cầu bền vững có ý nghĩa thống kê ở tuần 25 (23% bệnh nhân trong nhóm Wayrilz so với 0% trong nhóm giả dược; p < 0,0001)
Thời gian đạt được đáp ứng tiểu cầu đầu tiên nhanh hơn (36 ngày ở nhóm Wayrilz so với không đạt được ở nhóm giả dược; p < 0,0001)
Thời gian đáp ứng tiểu cầu kéo dài hơn (trung bình ít nhất là 7 tuần ở nhóm Wayrilz so với 0,7 tuần ở nhóm giả dược)

Bệnh nhân dùng Wayrilz báo cáo cải thiện tổng thể 10,6 điểm trên 9 chỉ số chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe so với mức tăng 2,3 điểm ở nhóm giả dược, dựa trên Bảng câu hỏi Đánh giá Bệnh nhân Giảm tiểu cầu Miễn dịch, một công cụ lâm sàng được thiết kế để đo lường các triệu chứng ITP.

ĐIỀU TRỊ VỚI WAYRILZ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Wayrilz được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 400mg/lần, ngày 2 lần; nuốt cả viên với nước, có thể uống cùng hoặc không cùng thức ăn.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥ 10%) là tiêu chảy, buồn nôn, đau đầu, đau bụng và COVID-19.

Nguồn tham khảo.

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treat-adults-persistent-or-chronic-immune-thrombocytopenia
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-08-29-21-50-18-3141825
https://products.sanofi.us/wayrilz/wayrilz.pdf