Yescarta - liệu pháp tế bào CAR-T điều trị u lympho dòng tế bào B lớn

YESCARTA LÀ GÌ

Yescarta (axicabtagene ciloleucel) là liệu pháp tế bào CAR-T, được tạo ra theo qui trình của Kite Pharmaceuticals (Công ty con của Gilead). Yescarta dạng dịch thể đục truyền tĩnh mạch, chứa tế bào T tự thân (là tế bào T được trích từ bản thân người bệnh) đã được biến đổi cấu trúc gene nhắm vào CD19. Yescarta được chỉ định điều trị U lympho dòng tế bào B lớn (Large B-cell lymphoma) ở người trưởng thành tái phát / kháng trị sau ít nhất 2 liệu pháp trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2017.

Giá thành tại Mỹ : khoảng 373.000 USD cho một lần điều trị duy nhất.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Tế bào T tự thân được biến đổi cấu trúc gene theo lập trình mã hoá CAR (Chimeric Antigen Receptor), nhắm đến CD19. Tế bào T sau khi được mã hóa để biểu hiện CAR trên bề mặt tế bào được gọi là “tế bào CAR-T”. Khi truyền trở lại cơ thể, phần CAR trên tế bào T sẽ liên kết với CD19 biểu hiện trên các tế bào đích (như tế bào ung thư và các tế bào B bình thường). Sau khi liên kết với CD19, sẽ kích hoạt tế bào T, tăng sinh và thúc đẩy tiết ra các cytokine và chemokine gây viêm để tiêu diệt tế bào đích.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Yescarta được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ZUMA-1, bao gồm 111 bệnh nhân trưởng thành mắc u lympho non-Hodgkin dòng tế bào B lớn, đã được điều trị hai lần trước đó. Trong số 111 bệnh nhân, có 101 người được truyền Yescarta một lần duy nhất. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan là 72%, trong đó tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn là 51%.

ĐIỀU TRỊ VỚI YESCARTA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Yescarta được cung cấp dưới dạng dịch thể đục, truyền tĩnh mạch một lần duy nhất tại cơ sở y tế được Kite chứng nhận. Trước khi truyền, cần lưu ý:

Bệnh nhân được thực hiện hóa trị làm cạn kiệt lympho bào với cyclophosphamide và fludarabine.
Tiền xử trí với acetaminophen và thuốc kháng histamine H1, nhằm giảm thiểu phản ứng dịch truyền (infusion reaction) như sốt, lạnh run, phát ban, hạ huyết áp, khó thở…
Dự phòng thuốc tocilizumab xử trí trong trường hợp xuất hiện hội chứng phóng thích cytokine.

Mỗi túi dịch tiêm truyền Yescarta chứa tế bào T dương tính với CAR trong khoảng 68 ml. Liều khuyến cáo là 2 × 10⁶ tế bào T với CAR dương tính cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, liều tối đa 2 × 10⁸ tế bào T với CAR dương tính.

Tác phụ thường gặp bao gồm: hội chứng giải phóng cytokine, sốt, hạ huyết áp, bệnh não, nhịp tim nhanh, mệt mỏi, nhức đầu, giảm sự thèm ăn, ớn lạnh, tiêu chảy, sốt giảm bạch cầu, nhiễm trùng-mầm bệnh không xác định, buồn nôn, chứng thiếu oxy, rung rẩy, ho, nôn, chóng mặt,táo bón, rối loạn nhịp tim.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-car-t-cell-therapy-treat-adults-certain-types-large-b-cell-lymphoma
https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2017/10/kites-yescarta-axicabtagene-ciloleucel-becomes-first-car-t-therapy-approved-by-the-fda-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refrac
https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/yescarta-axicabtagene-ciloleucel-treatment-large-b-cell-lymphoma/
https://www.fda.gov/media/108377/download
https://www.biopharmadive.com/news/gilead-tecartus-car-t-leukemia-approval-fda/607614/