OCALIVA

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần obeticholic acid, là chất chủ vận thụ thể farnesoid X (FXR), do Intercept Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Ocaliva được chỉ định kết hợp với ursodeoxycholic acid (UDCA), hoặc đơn trị liệu nếu không dung nạp được UDCA, để điều trị viêm đường mật nguyên phát (primary biliary cholangitis: PBC) không xơ gan, hoặc xơ gan còn bù không có tăng áp tĩnh mạch cửa.

Chỉ định này được FDA phê duyệt cấp tốc vào tháng 5 năm 2016. Đồng thời, Ocaliva cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Obeticholic acid là chất chủ vận đối với FXR, là một thụ thể nhân được biểu hiện ở gan và ruột. FXR là chất điều hòa chính của acid mật, viêm, xơ và chuyển hóa. Kích hoạt FXR làm giảm nồng độ acid mật trong tế bào gan bằng cách ức chế tổng hợp de novo từ cholesterol, cũng như do tăng vận chuyển acid mật ra khỏi tế bào gan. Những cơ chế này hạn chế lượng acid mật trong tuần hoàn, thúc đẩy quá trình thải độc, do đó làm giảm sự tiếp xúc của gan với acid mật.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ocaliva được FDA phê duyệt dựa trên đánh giá kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng có đối chứng bao gồm 216 người tham gia. Sự giảm phosphatase kiềm (alkaline phosphatase: ALP), là tiêu chí đánh giá thay thế hiệu quả của Ocaliva. Sau 12 tháng, tỷ lệ người tham gia được điều trị bằng Ocaliva, có mức giảm ALP cao hơn những người được điều trị bằng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI OCALIVA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ocaliva được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khởi đầu khuyến cáo cho bệnh nhân PBC không xơ gan hoặc xơ gan còn bù không có bằng chứng tăng áp lực tĩnh mạch cửa, không đạt đáp ứng hoàn toàn với UDCA trong ít nhất 1 năm hoặc người không dung nạp với UDCA như sau:

  • Bắt đầu với liều 5 mg x 1 lần / ngày trong 3 tháng đầu.
  • Sau 3 tháng, đối với những bệnh nhân chưa giảm đủ ALP và / hoặc bilirubin toàn phần và những người đang dung nạp Ocaliva, hãy tăng đến liều tối đa 10 mg x 1 lần / ngày.

Các tác dụng phụ thường gặp là ngứa da, mệt mỏi, đau bụng và khó chịu, đau khớp, đau cổ họng, chóng mặt và táo bón. Không nên dùng Ocaliva cho bệnh nhân bị tắc mật hoàn toàn.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-ocaliva-rare-chronic-liver-disease
  2. https://www.interceptpharma.com/wp-content/uploads/2021/05/US-Package_Insert-26May2021-VV-REG-037160.pdf