FDA đã phê duyệt chỉ định mới thứ 2 cho Kymriah (tartagenlecleucel), liệu pháp tế bào CAR-T của Novartis trong điều trị u lympho dòng tế bào B tái phát / kháng trị ở bệnh nhân trưởng thành.

Chỉ định này bao gồm U lympho dòng tế bào B lớn lan tỏa (diffuse large B-cell lymphoma: DLBCL), U lympho dòng tế bào B ác tính cao (high grade B-cell lymphoma) và DLBCL phát sinh từ u lympho nang, đã trải qua ít nhất 2 liệu pháp điều trị toàn thân trước đó.

DLBCL là dạng phổ biến nhất của u lympho non-Hodgkin. Đối với những bệnh nhân tái phát hoặc không đáp ứng với điều trị ban đầu, những lựa chọn điều trị hiệu quả tiếp theo còn hạn chế và thời gian sống trung bình là khoảng sáu tháng.

Sự phê duyệt này cho Kymriah dựa theo kết quả nghiên cứu lâm sàng JULIET pha 2. Đối tượng tham gia là những bệnh nhân DLBCL tái phát / kháng trị từ 27 địa điểm ở 10 quốc gia khác nhau. Bệnh nhân cho thấy bệnh tiến triển sau khi nhận ít nhất 2 liệu pháp hóa trị và không thích hợp ghép tế bào gốc tự thân hoặc ghép tế bào gốc tự thân nhưng thất bại.

Kymriah cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 50% (95% CI, 38% -62%), trong đó có 32% đáp ứng hoàn toàn và 18% đáp ứng một phần. Thời gian đáp ứng trung bình chưa xác định được.

Nguồn tham khảo:

  1. Novartis gains second FDA approval for CAR T-cell therapy Kymriah
  2. https://www.ajmc.com/newsroom/fda-approves-cart-cell-treatment-kymriah-for-adult-bcell-lymphoma