Scemblix – Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu mãn dòng tủy

SCEMBLIX LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần asciminib, là chất ức chế tyrosine kinase (tyrosine kinase inhibitors: TKI) do Novatis phát triển và thương mại hóa. Scemblix được chỉ định điều trị bệnh nhân trưởng thành như sau:

Bệnh bạch cầu mãn dòng tủy, với nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia: Ph+ CML) ở giai đoạn mãn tính, đã điều trị với ít nhất 2 TKIs trước đó.
Ph+ CML ở giai đoạn mãn tính, với đột biến T315I.

Chỉ định trên được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Bằng cách liên kết vào pocket myristoyl ABL, asciminib ức chế hoạt tính kinase ABL1 của protein dung hợp gen BCR-ABL1. Cơ chế hoạt động mới này, được biết đến trong các tài liệu khoa học như một chất ức chế STAMP, có thể giúp giải quyết tình trạng kháng thuốc ở những bệnh nhân CML trước đó đã được điều trị với ít nhất 2 TKI và khắc phục các đột biến ở gen BCR-ABL1 bị lỗi, có liên quan đến việc sản xuất quá mức tế bào bạch cầu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Scemblix được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu 2 nghiên cứu lâm sàng:

ASCEMBL: là nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên, nhãn mở, bao gồm 233 bệnh nhân Ph + CML, giai đoạn mãn, đã được điều trị ít nhất với 2 TKI trước đó. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên (2: 1) hoặc nhận asciminib 40 mg x 2 lần/ngày hoặc nhận bosutinib 500 mg x 1 lần/ngày. Bệnh nhân được điều trị cho đến khi xảy ra độc tính không thể điều trị tiếp hoặc điều trị thất bại. Hiệu quả được đánh giá dựa trên đáp ứng phân tử chính (major molecular response: MMR) ở tuần thứ 24. Tỷ lệ MMR là 25% ở những bệnh nhân được điều trị bằng asciminib so với 13% ở những người dùng bosutinib.
CABL001X210: là nghiên cứu nhãn mở, bao gồm 45 bệnh nhân Ph + CML, giai đoạn mãn tính, với đột biến T315I. Các bệnh nhân được dùng asciminib 200 mg x 2 lần/ngày. Bệnh nhân được điều trị cho đến khi xảy ra độc tính không thể điều trị tiếp hoặc thất bại điều trị. Hiệu quả được đánh giá MMR đạt được sau 24 tuần là 42% bệnh nhân. MMR đạt được sau 96 tuần là 49% bệnh nhân.

ĐIỀU TRỊ VỚI SCEMBLIX VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Scemblix được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo như sau (Tránh ăn ít nhất 2 giờ trước và 1 giờ sau khi dùng Scemblix):

Ph+ CML: 80 mg uống 1 lần mỗi ngày hoặc 40 mg 2 lần mỗi ngày.
Ph+ CML có đột biến T315I: 200 mg, uống 2 lần mỗi ngày.

Tác dụng phụ thường gặp (≥20%) là nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ xương, mệt mỏi, buồn nôn, phát ban và tiêu chảy. Các xét nghiêm cận lâm sàng bất thường phổ biến là giảm tiểu cầu, bạch cầu trung tính và hemoglobin, tăng triglycerid, creatine kinase, alanin aminotransferase, lipase và amylase.

Nguồn tham khảo: