Adzynma - Thuốc mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh

ADZYNMA LÀ GÌ

Là thuốc tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần ADAMTS13 (A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13) tái tổ hợp, do Takeda phát triển và thương mại hóa. Adzynma được chỉ định để điều trị dự phòng hoặc thay thế enzyme theo yêu cầu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em bị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh (congenital thrombotic thrombocytopenic purpura : cTTP).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

ADZYNMA là dạng tái tổ hợp của ADAMTS13 nội sinh. ADAMTS13 là một metallicoprotease kẽm huyết tương điều chỉnh hoạt động của yếu tố von Willebrand (VWF) bằng cách phân tách các đa phân tử VWF lớn và siêu lớn thành các đơn vị nhỏ hơn. Do đó làm giảm đặc tính liên kết tiểu cầu của VWF và xu hướng hình thành vi huyết khối của nó.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Adzynma trong điều trị dự phòng cho bệnh nhân mắc cTTP đã được đánh giá ở 46 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để điều trị trong 6 tháng bằng liệu pháp Adzynma hoặc huyết tương cơ bản (Giai đoạn 1), sau đó chuyển sang hoán đổi điều trị trong 6 tháng (Giai đoạn 2). Hiệu quả đã được chứng minh dựa trên tỷ lệ xuất hiện ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối (TTP) và các biểu hiện TTP, cũng như tỷ lệ cần dùng liều bổ sung.

Hiệu quả được đánh giá dựa trên tỷ lệ các sự kiện TTP cấp tính đáp ứng với Adzynma trong cả nhóm dự phòng và nhóm trị liệu theo yêu cầu trong suốt thời gian nghiên cứu. Tất cả các biểu hiện TTP cấp tính và bán cấp đều được cải thiện sau khi điều trị bằng liệu pháp dựa trên Adzynma hoặc huyết tương cơ bản.

ĐIỀU TRỊ VỚI ADZYNMA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Điều trị dự phòng

Tiêm tĩnh mạch 40 IU/kg thể trọng mỗi tuần một lần với tốc độ 2 đến 4 mL mỗi phút.
Tần suất dùng thuốc dự phòng có thể được điều chỉnh đến 40 IU/kg thể trọng mỗi tuần một lần dựa trên phác đồ dùng thuốc dự phòng trước đó hoặc đáp ứng lâm sàng.

Trị liệu theo yêu cầu

Tiêm tĩnh mạch với tốc độ 2 đến 4 mL mỗi phút

40 IU/kg thể trọng ngày 1.
20 IU/kg thể trọng vào ngày thứ 2.
15 IU/kg thể trọng vào ngày thứ 3 trở đi cho đến hai ngày sau khi cơn cấp tính được giải quyết.

Tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến Adzynma bao gồm nhức đầu, tiêu chảy, đau nửa đầu, đau bụng, buồn nôn, nhiễm trùng đường hô hấp trên, chóng mặt và nôn mửa.

Nguồn tham khảo

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/takeda-adzynma-approved-by-fda-as-the-first-and-only-recombinant-adamts13-enzyme-replacement-therapy-for-the-treatment-of-congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura/
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-rare-inherited-blood-clotting-disorder
https://content.takeda.com/?contenttype=PI&product=ADZ&language=ENG&country=USA&documentnumber=1