Romvimza - Thuốc mới điều trị U dây chằng màng bao hoạt dịch dòng tế bào khổng lồ

ROMVIMZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần vimseltinib, là chất ức chế kinase do Deciphera Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Romvimza được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị U dây chằng màng bao hoạt dịch dòng tế bào khổng lồ (tenosynovial giant cell tumor: TGCT) có triệu chứng mà phẫu thuật cắt bỏ có khả năng gây ra tình trạng hạn chế chức năng trầm trọng hơn hoặc gây bệnh tật nghiêm trọng.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vimseltinib là chất ức chế kinase ức chế CSF1R (colony-stimulating factor 1 receptor). Trong ống nghiệm, vimseltinib ức chế quá trình tự phosphoryl hóa CSF1R, tín hiệu được tạo ra bởi liên kết phối tử CSF1 và sự tăng sinh của các tế bào biểu hiện CSF1R.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Trong phần 1, bệnh nhân được phân ngẫu nhiên hoặc dùng giả dược hoặc vimseltinib, 30 mg hai lần một tuần trong 24 tuần. Trong phần 2, giai đoạn nhãn mở, bệnh nhân có thể tiếp tục dùng vimseltinib và những người dùng giả dược có thể chuyển sang dùng vimseltinib. Tổng cộng có 123 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên: 83 bệnh nhân dùng vimseltinib và 40 bệnh nhân dùng giả dược trong Phần 1.

Mục đánh giá hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) được đánh giá dựa trên X quang, độc lập mù đôi vào tuần 25. Kết quả cho thấy ORR là 40% (95% CI: 29%, 51%) ở nhóm vimseltinib và 0% (95% CI: 0%, 9%) ở nhóm giả dược (giá trị p <0,0001). Thời gian đáp ứng (DOR) trung vị chưa xác định được ở nhóm vimseltinib và dựa trên 6 tháng theo dõi bổ sung, 28 người đáp ứng (85%) có DOR ≥6 tháng và 19 người (58%) có DOR ≥9 tháng. Mục đánh giá hiệu quả chính được hỗ trợ bởi những cải thiện có ý nghĩa thống kê về phạm vi chuyển động chủ động, chức năng thể chất do bệnh nhân báo cáo và cơn đau do bệnh nhân báo cáo được quan sát thấy ở nhóm vimseltinib so với nhóm giả dược vào tuần 25.

ĐIỀU TRỊ VỚI ROMVIMZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Romvimza được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo là 30 mg uống x 2 lần một tuần, với khoảng cách tối thiểu là 72 giờ giữa các liều.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥20%), bao gồm các bất thường về xét nghiệm là tăng AST, phù quanh hốc mắt, mệt mỏi, phát ban, tăng cholesterol, phù ngoại biên, phù mặt, giảm bạch cầu trung tính, giảm bạch cầu, ngứa và tăng ALT.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vimseltinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor
https://www.ono-pharma.com/en/news/20250217.html
https://www.romvimza.com/content/files/prescribing-information.pdf