Revuforj - Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu cấp

REVUFORJ LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành revumenib, là một chất ức chế menin do Syndax Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Revuforj được chỉ định để điều trị bệnh bạch cầu cấp (Acute leukemia) tái phát hoặc kháng trị có chuyển vị gene KMT2A ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Revumenib là một chất ức chế menin và ngăn chặn sự tương tác của cả KMT2A thể tự nhiên và dung hợp protein menin. Sự liên kết của protein dung hợp KMT2A với menin có liên quan đến bệnh bạch cầu cấp tái sắp xếp KMT2A thông qua việc kích hoạt đường truyền phiên mã gây bệnh bạch cầu.

Trong các nghiên cứu phi lâm sàng sử dụng các tế bào biểu hiện sự dung hợp KMT2A, việc ức chế tương tác menin-KMT2A với revumenib đã làm thay đổi quá trình phiên mã của nhiều gene bao gồm các dấu hiệu biệt hóa. Trong các nghiên cứu in vitro và in vivo phi lâm sàng, revumenib đã chứng minh hoạt động chống tăng sinh và chống ung thư trong các tế bào ung thư bạch cầu chứa protein dung hợp KMT2A.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả đã được đánh giá trong một thử nghiệm nhãn mở (SNDX-5613-0700, NCT04065399; AUGMENT-101), đa trung tâm, ở 104 bệnh nhân người lớn và trẻ em (ít nhất 30 ngày tuổi) bị tái phát hoặc kháng trị (R/ R) bệnh bạch cầu cấp có chuyển vị KMT2A.

Các mục đánh giá hiệu quả chính là sự thuyên giảm hoàn toàn (complete remission: CR) cộng với CR với sự hồi phục huyết học một phần (CR with partial hematologic recovery: CRh), thời gian điều trị CR+CRh và chuyển từ phụ thuộc truyền máu sang độc lập.

Tỷ lệ CR+CRh là 21,2% (KTC 95%: 13,8, 30,3) và thời gian CR+CRh trung vị là 6,4 tháng (KTC 95%: 2,7, chưa ước tính được). Trong số 22 bệnh nhân đạt CR hoặc CRh, thời gian trung vị đạt CR hoặc CRh là 1,9 tháng (khoảng: 0,9, 5,6). Trong số 83 bệnh nhân phụ thuộc vào truyền hồng cầu (RBC) và/hoặc tiểu cầu lúc ban đầu có 12 (14%) trở nên độc lập với truyền hồng cầu và tiểu cầu trong bất kỳ khoảng thời gian 56 ngày nào sau điều trị ban đầu. Trong số 21 bệnh nhân không phụ thuộc vào cả hai truyền RBC và truyền tiểu cầu lúc ban đầu, có 10 (48%) vẫn không nhận truyền máu trong bất kỳ khoảng thời gian 56 ngày nào sau thời điểm ban đầu.

ĐIỀU TRỊ VỚI REVUFORJ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Revuforj được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là uống 2 lần mỗi ngày khi đói hoặc cùng bữa ăn ít chất béo vào cùng một thời điểm mỗi ngày.

Tác dụnt phụ thường gặp nhất (≥ 20%) bao gồm các bất thường về xét nghiệm là xuất huyết, buồn nôn, tăng phosphate, đau cơ xương, nhiễm trùng, tăng aspartate aminotransferase, sốt giảm bạch cầu trung tính, tăng alanine aminotransferase, tăng hormone tuyến cận giáp nguyên vẹn, nhiễm trùng do vi khuẩn, tiêu chảy, hội chứng biệt hóa, kéo dài khoảng QT trên điện tâm đồ, giảm phosphate, tăng triglyceride, giảm kali, chán ăn, táo bón, phù nề, nhiễm virus, mệt mỏi và tăng phosphatase kiềm.

Nguồn tham khảo