Aphexda - Thuốc mới sử dụng trong việc huy động tế bào gốc

APHEXDA LÀ GÌ

Aphexda là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần motixafortide, là một chất huy động tế bào gốc tạo máu, do BioLineRx phát triển và thương mại hoá. Aphexda được chỉ định kết hợp với filgrastim (G-CSF) để huy động các tế bào gốc tạo máu đến máu ngoại vi để thu thập và ghép tự thân sau đó cho những bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Motixafortide là chất ức chế CXCR4 (C-X-C Motif Chemokine Receptor 4) và ngăn chặn sự liên kết với phối tử SDF-1α (stromal-derived factor-1α) / CXCL12 (C-X-C Motif Chemokine Ligand 12).

SDF-1α và CXCR4 đóng vai trò trong việc vận chuyển và đưa tế bào gốc tạo máu của con người đến khoang tủy. Khi ở trong tủy, CXCR4 có thể giúp neo các tế bào này ở lại tủy, thông qua SDF-1α hoặc thông qua việc tạo ra các phân tử bám dính khác.

Việc xử lý bằng motixafortide dẫn đến tăng bạch cầu và tăng số lượng tế bào gốc và tế bào gốc tạo máu lưu hành vào tuần hoàn ngoại vi ở chuột, chó và người.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Aphexda được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm GENESIS pha 3, gồm 2 phần, nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Aphexda (motixafortide) + filgrastim, so với giả dược + filgrastim, đối với việc huy động các tế bào gốc tạo máu để cấy ghép tự thân ở nhiều bệnh nhân đa u tủy. Phần 1 là một nghiên cứu nhãn mở, bao gồm 12 bệnh nhân được điều trị bằng motixafortide + filgrastim được thiết kế để xác định liều lượng. Phần 2 là nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, bao gồm 122 bệnh nhân. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1, sử dụng motixafortide + filgrastim hoặc giả dược + filgrastim

Kết quả cho thấy motixafortide + filgrastim cho phép 67,5% bệnh nhân đạt được mục tiêu thu thập tế bào gốc ≥ 6 × 10⁶ tế bào CD34+/kg trong hai đợt apheresis, so với 9,5% ờ nhóm giả dược + filgrastim, được đo bởi phòng thí nghiệm trung tâm. Ngoài ra, 92,5% số bệnh nhân đạt được mục tiêu thu thập tế bào gốc trong tối đa hai đợt apheresis ở nhóm Aphexda và 21,4% ở nhóm dùng giả dược.

XỬ LÝ BẰNG APHEXDA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Aphexda được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da. Bắt đầu sử dụng sau khi dùng filgrastim hàng ngày trong 4 ngày.

• Liều khuyến cáo là 1,25 mg/kg trọng lượng cơ thể thực tế bằng cách tiêm dưới da 10 đến 14 giờ trước khi bắt đầu quá trình apheresis.

• Có thể dùng liều Aphexda thứ hai từ 10 đến 14 giờ trước lần apheresis thứ ba, nếu cần thiết.

Tác uống phụ phổ biến nhất (tỷ lệ mắc > 20%) là phản ứng tại chỗ tiêm, đau tại chỗ tiêm, ban đỏ tại chỗ tiêm, ngứa tại chỗ tiêm, ngứa, đỏ bừng và đau lưng.

Nguồn tham khảo

https://ir.biolinerx.com/news-releases/news-release-details/biolinerx-announces-fda-approval-aphexdatm-motixafortide
https://www.aphexda.com/files/prescribing-information.pdf