Gomekli - Thuốc mới điều trị u xơ thần kinh

GOMEKLI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống hoặc dung dịch uống, chứa thành phần mirdametinib, chất ức chế kinase, do SpringWorks Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Gomekli được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 (neurofibromatosis type 1: NF1) dạng u xơ thần kinh đám rối (plexiform neurofibromas: PN) có triệu chứng, không thể phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2025

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mirdametinib là chất ức chế protein kinase hoạt hóa mitogen 1 và 2 (MEK1/2). Protein MEK1/2 là chất điều hòa thượng nguồn của đường truyền kinase liên quan đến tín hiệu ngoại bào (extracellular signal-related kinase: ERK). Trong ống nghiệm, mirdametinib ức chế hoạt động kinase của MEK1 và MEK2 và phosphoryl hóa hạ nguồn của ERK. Trong mô hình chuột mắc NF1, liều uống mirdametinib ức chế phosphoryl hóa ERK và làm giảm thể tích và sự phát triển của khối u thần kinh.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Gomekli đã được đánh giá trong nghiên cứu ReNeu (NCT03962543), một thử nghiệm đa trung tâm, đơn nhóm, ở 114 bệnh nhân từ ≥2 tuổi (58 người lớn, 56 bệnh nhi) mắc PN liên quan đến NF1 có triệu chứng, không thể phẫu thuật gây ra bệnh tật đáng kể. Mục đánh giá hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm bệnh nhân có đáp ứng hoàn toàn (biến mất PN mục tiêu) hoặc đáp ứng một phần (giảm ≥20% thể tích PN).

Kết quả cho thấy ORR được xác nhận là 41% đối với người lớn (95% CI: 29, 55) và 52% ở nhóm trẻ em (95% CI: 38, 65).

ĐIỀU TRỊ VỚI GOMEKLI VÀ TÁC DỤNG PHỤ TƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tác dụng phụ phổ biến nhất (>25%) ở bệnh nhân trưởng thành là phát ban, tiêu chảy, buồn nôn, đau cơ xương, nôn mửa và mệt mỏi. Bất thường xét nghiệm Cấp độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất (>2%) là tăng creatine phosphokinase.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (>25%) ở bệnh nhân nhi là phát ban, tiêu chảy, đau cơ, đau bụng, nôn mửa, đau đầu, viêm quanh móng, rối loạn chức năng thất trái và buồn nôn. Các bất thường xét nghiệm Cấp độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất (>2%) là giảm số lượng bạch cầu trung tính và tăng creatine phosphokinase.

Nguồn tham khảo