Pomalyst – Thuốc điều trị Kaposi Sarcoma được FDA phê duyệt

POMALYST LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần pomalidomide, là chất điều hòa miễn dịch, do Celgene (Nay thuộc Bristol Myers Squibb) phát triển. Pomalyst được chỉ định điều trị AIDS liên quan đến Kaposi Sarcoma sau khi thất bại với liệu pháp kháng virus hoặc Kaposi Sarcoma với HIV(-).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2020. Pomalyst trước đó cũng được FDA phê duyệt điều trị đa u tuỷ vào tháng 2 năm 2013.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pomalidomide có cấu trúc tương tự của thalidomide, là một chất điều hòa miễn dịch có hoạt tính chống ung thư. In vitro, pomalidomide ức chế sự tăng sinh và gây ra apoptosis ở các tế bào tạo máu ác tính. Ngoài ra, pomalidomide có thể ức chế sự tăng sinh dòng tế bào đa u tủy kháng lenalidomide. Pomalidomide tăng cường miễn dịch qua trung gian tế bào T và tế bào natural killer và ức chế sản xuất các cytokine gây viêm bởi monocytes.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Chỉ định này của pomalidomide được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm pha I / II 12-C-0047 (NCT01495598), bao gồm 28 bệnh nhân tham gia. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung (overall response rate: ORR) là 71%, bao gồm đáp ứng hoàn toàn (complete response: CR) là 14% và đáp ứng một phần (partial response: PR) là 57%. Thời gian đáp ứng (DOR) trung vị là 12,1 tháng. 50% bệnh nhân đáp ứng với pomalidomide, duy trì hơn 12 tháng.

Cụ thể như sau, đối với nhóm bệnh nhân dương tính với HIV (n = 18), ORR là 67%, DOR trung vị là 12,5 tháng. Đối với nhóm bệnh nhân âm tính với HIV (n = 10), ORR là 80%, DOR trung vị là 10,5 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI POMALYST VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liều hướng dẫn sử dụng thuốc)

Pomalyst được cung cấp dưới dạng viên nang. Liều khuyến cáo đối với bệnh nhân Kaposi Sarcoma là 5 mg uống mỗi ngày từ ngày 1 đến 21 của chu kỳ 28 ngày, lặp lại chu kỳ cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể điều trị tiếp.

Tác dụng phụ phổ biến xãy ra ở bệnh nhân Kaposi Sarcoma điều trị với Pomalyst bao gồm giảm số lượng bạch cầu trung tính hoặc bạch cầu, tăng creatinine hoặc glucose, phát ban, táo bón, mệt mỏi, giảm huyết sắc tố, giảm tiểu cầu, giảm phốt phát, giảm albumin hoặc canxi, tăng ALT, buồn nôn và tiêu chảy.

Nguồn tham khảo:

1. https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2020/US-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Pomalyst-pomalidomide-for-AIDS-Related-and-HIV-Negative-Kaposi-Sarcoma/default.aspx
2. https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-pomalidomide-for-treatment-of-rare-sarcoma
3. https://media2.celgene.com/content/uploads/pomalyst-pi.pdf