YESCARTA LÀ GÌ

Yescarta (axicabtagene ciloleucel) là một dịch thể đục truyền tĩnh mạch, chứa tế bào T tự thân đã được biến đổi cấu trúc gen nhắm vào CD19. Yescarta được tạo ra theo qui trình của Kite Pharmaceuticals (Công ty con của Gilead), là liệu pháp tế bào CAR-T được chỉ định điều trị U lympho dòng tế bào B lớn (Large B-cell lymphoma) ở người trưởng thành tái phát / kháng trị sau ít nhất 2 liệu pháp trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2017. 

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Yescarta là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có biến đổi cấu trúc gen theo lập trình mã hoá CAR (Chimeric Antigen Receptor), nhắm đến CD19. Tế bào T được mã hóa CAR gọi là tế bào CAR-T. Phần CAR liên kết với CD19 biểu hiện trên các tế bào ung thư và các tế bào B bình thường. Sau khi liên kết với CD19, sẽ kích hoạt tế bào T, tăng sinh và thúc đẩy tiết ra các cytokine và chemokine gây viêm để tiêu diệt tế bào đích.

YESCARTA VÀ FDA

Yescarta được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ZUMA-1, bao gồm 111 bệnh nhân trưởng thành mắc u lympho non-Hodgkin dòng tế bào B lớn, đã được điều trị hai lần trước đó. Trong số 111 bệnh nhân, có 101 người được truyền Yescarta một lần duy nhất. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan là 72%, trong đó tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn là 51%.

ĐIỀU TRỊ VỚI YESCARTA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Yescarta được cung cấp dưới dạng dịch thể đục, truyền tĩnh mạch một lần duy nhất tại cơ sở y tế được chứng nhận. Trước khi truyền, bệnh nhân được thực hiện liệu pháp làm cạn kiệt lympho bào với cyclophosphamide và fludarabine. Tiền trị với acetaminophen và thuốc kháng histamine H1 và dự phòng thuốc tocilizumab trong trường hợp xuất hiện hội chứng phóng thích cytokine.

Mỗi túi dịch tiêm truyền Yescarta chứa tế bào T dương tính với CAR trong khoảng 68 ml. Liều mục tiêu là 2 × 106 tế bào T với CAR dương tính cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, liều tối đa 2 × 108 tế bào T với CAR dương tính.

Các tác phụ thường gặp bao gồm: hội chứng giải phóng cytokine, sốt, hạ huyết áp, bệnh não, nhịp tim nhanh, mệt mỏi, nhức đầu, giảm sự thèm ăn, ớn lạnh, tiêu chảy, sốt giảm bạch cầu, nhiễm trùng-mầm bệnh không xác định, buồn nôn, chứng thiếu oxy, rung rẩy, ho, nôn, chóng mặt,táo bón, rối loạn nhịp tim.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-car-t-cell-therapy-treat-adults-certain-types-large-b-cell-lymphoma
  2. https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2017/10/kites-yescarta-axicabtagene-ciloleucel-becomes-first-car-t-therapy-approved-by-the-fda-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refrac
  3. https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/yescarta-axicabtagene-ciloleucel-treatment-large-b-cell-lymphoma/
  4. https://www.fda.gov/media/108377/download