Pepaxto – Thuốc mới điều trị bệnh đa u tủy

PEPAXTO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần melphalan flufenamide (còn được gọi là melflufen), là phức hợp peptide-thuốc chống ung thư đầu tiên, do Oncopeptides phát triển và thương mại hóa. Pepaxto được chỉ định kết hợp với dexamethasone điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị, ở bệnh nhân đã trải qua ít nhất bốn dòng điều trị trước đó, trong đó kháng trị với ít nhất một chất ức chế proteasome, một chất điều hòa miễn dịch và một kháng thể đơn dòng hướng CD38.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pepaxto sử dụng công nghệ tiên tiến liên kết peptit với tác nhân gây độc tế bào và tạo ra hợp chất ưa béo. Do tính chất ưa béo, Pepaxto được phân phối vào các tế bào tận dụng các aminopeptidase (là thành phần biểu hiện nhiều trong các tế bào đa u tủy) và phóng thích các tác nhân gây độc tế bào. Trong các thử nghiệm tế bào, Pepaxto ức chế sự tăng sinh và gây ra quá trình tự chết của các tế bào tạo máu và khối u rắn.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Pepaxto được FDA phê duyệt dựa trên nghiên cứu HORIZON đánh giá Pepaxto tiêm tĩnh mạch kết hợp với dexamethasone, trên 157 bệnh nhân nặng đã được điều trị trước đó và có tiên lượng xấu. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể ở nhóm điều trị với Pepaxto là 23,7% và thời gian đáp ứng trung vị là 4,2 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI PEPAXTO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Pepaxto được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều khuyến cáo như sau: truyền tĩnh mạch 40 mg trong 30 phút vào ngày 1, cho một chu kỳ 28 ngày. Duy trì các chu kỳ tiếp theo cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể điều trị tiếp.

Tác dụng phụ thường gặp (≥10%) là mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy, sốt và nhiễm trùng đường hô hấp, bạch cầu giảm, tiểu cầu giảm, tế bào lympho giảm, bạch cầu trung tính giảm, giảm hemoglobin, và tăng creatinin.

Nguồn tham khảo: