Xpovio – Thuốc mới điều trị đa u tủy tái phát

XPOVIO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần selinexor, là chất ức chế vận chuyển ra ngoài nhân (nuclear export inhibitor), do Karyopharm Therapeutic phát triển và thương mại hóa. Xpovio được chỉ định sử dụng kết hợp với dexamethasone để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bệnh đa u tủy (Multple Myeloma) tái phát hoặc kháng trị sau khi đã trải qua ít nhất bốn liệu pháp điều trị trước đó, trong đó ghi nhận bệnh có đề kháng ít nhất 2 thuốc ức chế proteason, ít nhất là 2 thuốc ức chế miễn dịch và 1 kháng thể đơn dòng kháng CD38.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 7 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Xpovio nhắm vào một loại protein gọi là exportin-1 (XPO1), chịu trách nhiệm vận chuyển nhiều loại protein, bao gồm cả chất ức chế khối u, ra khỏi nhân. Bằng cách liên kết ức chế XPO1, có thể ngăn chặn việc vận chuyển các protein này, dẫn đến sự tích tụ của chúng trong nhân và tế bào chết tự phát.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Xpovio được FDA ưu tiên phê duyệt, rút ngắn thời gian thẩm định, dựa trên kết quả  nghiên cứu STORM bao gồm 122 bệnh nhân bệnh đa u tủy tái phát hoặc đề kháng được điều trị bằng Xpovio (80 mg) kết hợp với dexamethasone (20 mg) vào ngày 1 và 3 mỗi tuần. Điều trị tiếp tục cho đến khi bệnh tiến triển, bệnh nhân tử vong hoặc không thể điều trị tiếp do độc tính của thuốc. Trong số này, có 83 bệnh nhân ghi nhận đã đề kháng với bortezomib, carfilzomib, lenalidomide, pomalidomide và daratumumab trước đó.

Kết quả cho thấy 25,3% trong nhóm 83 bệnh nhân có đáp ứng dựa theo tiêu chuẩn đánh giá IMWG, bao gồm 1 trường hợp đáp ứng hoàn toàn triệt để (stringent complete response), không có trường hợp đáp ứng hoàn toàn (complete response), 4 trường hợp đáp ứng một phần rất tốt (very good partial response) và 16 trường hợp đáp ứng một phần (partial response). Thời gian cho đến khi bắt đầu đáp ứng trung bình là 4 tuần và thời gian kéo dài đáp ứng trung bình là 3,8 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI XPOVIO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Xpovio được cung cấp dưới dạng viên nén và dùng qua đường uống. Liều điều trị của Xpovio là 80 mg (bốn viên 20 mg) uống vào ngày 1 và 3 mỗi tuần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc không thể điều trị tiếp do độc tính của thuốc. Liều điều trị của dexamethasone là 20 mg uống với mỗi liều Xpovio vào ngày 1 và 3 mỗi tuần.

Xpovio nên được uống vào khoảng cùng một thời điểm trong ngày, nên uống cả viên với nước, không được nhai, nghiền nát hoặc chia viên thuốc. Nếu liều Xpovio bị quên hoặc uống trể, bệnh nhân nên bỏ qua, không nên uống dồn. Liều tiếp theo nên dùng đúng vào ngày và giờ được lên lịch.

Tác dụng phụ thường gặp sau khi sử dụng Xpovio là giảm tiểu cầu, mệt mỏi, buồn nôn, thiếu máu, giảm sự thèm ăn, giảm cân, bệnh tiêu chảy, nôn, hạ natri máu, giảm bạch cầu, giảm bạch cầu, táo bón, khó thở, nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-selinexor-refractory-or-relapsed-multiple-myeloma
2. https://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approved-drugs/drug/100396/xpovio-selinexor-
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212306s000lbl.pdf