Cơ xương khớp
Elevidys – Liệu pháp gene điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne
ELEVIDYS LÀ GÌ Là một liệu pháp gen dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết...
Qalsody – Thuốc mới điều trị bệnh xơ cứng bó bên teo cơ
QALSODY LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch tiêm nội tủy sống (intrathecal), chứa thành phần tofersen, là antisense oligonucleotide...
Amondys 45 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
AMONDYS 45 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần casimersen là một antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta...
Zolgensma – Liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống (SMA)
ZOLGENSMA LÀ GÌ ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) là liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống, được...
Vyondys 53 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
VYONDYS 53 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần golodirsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm...
Spinraza – Thuốc mới điều trị teo cơ tủy sống
SPINRAZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần nusinersen, là một antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến gene...
Exondys 51 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
EXONDYS 51 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần eteplirsen, là antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta Therapeutics...