Ojemda - Thuốc mới điều trị u thần kinh đệm

OJEMDA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần tovorafenib, là một chất ức chế kinase do Day One Biopharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Ojemda được chỉ định điều trị cho bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên mắc bệnh u thần kinh đệm low-grade (low-grade glioma: LGG) tái phát hoặc kháng trị có sự dung hợp hoặc tái sắp xếp gene BRAF hoặc đột biến BRAF V600.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 4 năm 2024, dựa trên tỷ lệ đáp ứng và thời gian đáp ứng. Việc phê duyệt chính thức cho chỉ định này có thể còn phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong kết quả thử nghiệm sau cùng.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Tovorafenib là chất ức chế kinase RAF loại II của BRAF V600E đột biến, BRAF thể tự nhiên (wild-type) và kinase CRAF thể tự nhiên (wild-type).

Tovorafenib thể hiện tác động chống ung thư trong các tế bào nuôi cấy và mô hình khối u xenograft chứa đột biến BRAF V600E và V600D, và trong mô hình xenograft chứa dung hợp BRAF.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Ojemda đã được đánh giá ở 76 bệnh nhân tham gia thử nghiệm FIREFLY-1, là một thử nghiệm đơn nhóm, đa trung tâm, nhãn mở ở những bệnh nhân nhi bị LGG tái phát hoặc kháng trị có chứa sự thay đổi BRAF và đã nhận được ít nhất một dòng điều trị toàn thân trước đó. Bệnh nhân được dùng tovorafenib dựa trên diện tích bề mặt cơ thể (từ 290 mg/m2 đến 476 mg/m2, tối đa là 600 mg) mỗi tuần một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể điều trị tiếp được.

Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), được định nghĩa là tỷ lệ bệnh nhân có đáp ứng hoàn toàn (CR), đáp ứng một phần (PR) hoặc đáp ứng tối thiểu (MR) dựa trên tiêu chí RAPNO-LGG (Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology Low-Grade Glioma). Và tiêu chí đánh giá phụ là thời gian đáp ứng (DoR). Kết quả cho thấy ORR là 51% và DoR trung vị là 13,8 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI OJEMDA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Ojemda được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo dựa trên diện tích bề mặt cơ thể (BSA) là 380 mg/m2 uống mỗi tuần một lần (liều khuyến cáo tối đa là 600 mg uống mỗi tuần một lần) có hoặc không có thức ăn cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được.

Ojemda có thể được sử dụng dưới dạng viên nén giải phóng ngay lập tức, liều lượng xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng.

Tác dụng phụ phổ biến nhất ( ≥30%) là phát ban, thay đổi màu tóc, mệt mỏi, nhiễm virus, nôn mửa, nhức đầu, xuất huyết, sốt, khô da, táo bón, buồn nôn, viêm da mụn trứng cá và nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Bất thường xét nghiệm độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất ( ≥2%) là giảm phosphate, giảm hemoglobin, tăng creatine phosphokinase, tăng alanine aminotransferase, giảm albumin, giảm tế bào lympho, giảm bạch cầu, tăng aspartate aminotransferase, giảm kali và giảm natri.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-tovorafenib-patients-relapsed-or-refractory-braf-altered-pediatric
https://www.curetoday.com/view/fda-approves-ojemda-for-pediatric-low-grade-glioma
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218033s000lbl.pdf