Thần kinh
Kebilidi – Liệu pháp gene điều trị thiếu hụt AADC
KEBILIDI LÀ GÌ Kebilidi là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), do PTC...
Lenmeldy – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị loạn dưỡng chất trắng dị sắc
LENMELDY LÀ GÌ Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) là dịch thể đục chứa các tế bào gốc tạo máu tự thân đã...
Wainua – Liệu pháp antisense điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene
WAINUA LÀ GÌ Là liệu pháp antisense, chứa thành phần eplontersen, là một liên hợp antisense oligonucleotide (ASO)-galnac nhắm đến transthyretin (TTR),...
Amvuttra – Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin
AMVUTTRA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần vutrisiran là liên hợp siRNA – GalNAc chuỗi đôi, do Alnylam phát triển và thương...
Skysona – Liệu pháp gene điều trị loạn dưỡng chất trắng não thượng thận
SKYSONA LÀ GÌ Skysona (elivaldogene autotemcel) là dịch thể đục chứa tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell: HSC)...
Zolgensma – Liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống (SMA)
ZOLGENSMA LÀ GÌ ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) là liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống, được...
Tegsedi – Liệu pháp antisense điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gen transthyretin
TEGSEDI LÀ GÌ Là liệu pháp antisense, chứa thành phần inotersen, là antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến transthyretin (TTR), do...
Onpattro – Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin
ONPATTRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần Patisiran là siRNA chuỗi đôi, do Alnylam phát triển...