Di truyền

Ekterly – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

EKTERLY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần sebetralstat, là chất ức...

Adzynma – Thuốc mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh

ADZYNMA LÀ GÌ Là thuốc tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần ADAMTS13 (A disintegrin and...

Pombiliti – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe

POMBILITI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần cipaglucosidase alfa, là một...

Veopoz – Thuốc mới điều trị bệnh Chaple

VEOPOZ LÀ GÌ Là thuốc dạng dụng dịch tiêm, chứa thành phần pozelimab, là kháng...

Skyclarys – Thuốc mới điều trị chứng thất điều Friedreich

SKYCLARYS LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nang uống, chứa thành phần omaveloxolone, là chất...

Xenpozyme – Thuốc mới điều trị thiếu hụt acid sphingomyelinase

XENPOZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một...

Cuvrior – Thuốc mới điều trị bệnh Wilson

CUVRIOR LÀ GÌ  Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần trientine tetrahydrochloride, là chất...

Livmarli – Thuốc mới điều trị ngứa do ứ mật ở người bị hội chứng Alagille

LIVMARLI LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần maralixibat, là chất...

Nexviazyme – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn

NEXVIAZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần avalglucosidase alpha, là thành...

Nulibry – Thuốc mới điều trị giảm tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A

NULIBRY LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần fosdenopterin, là một hydrobromide...

Evkeeza – Thuốc mới điều trị cao cholesterol di truyền

EVKEEZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần evinacumab, là kháng thể đơn...

Orladeyo – Thuốc mới điều trị ngừa bộc phát phù mạch di truyền

ORLADEYO LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần berotralstat, là chất ức...

Imcivree – Thuốc mới điều trị béo phì do thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR

IMCIVREE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần setmelanotide, là chất chủ...

Zokinvy – Thuốc mới điều trị hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford

ZOKINVY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần lonafarnib là chất ức...

Cystadrops – Thuốc nhỏ mắt điều trị tích tụ cystine ở giác mạc cho người bị Cystinosis

CYSTADROPS LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch nhỏ mắt, chứa thành phần cysteamine, do Recordati...

Viltepso – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

VILTEPSO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần viltolarsen, là một phosphorodiamidate...

Dojolvi – Thuốc điều trị Chứng rối loạn oxy hóa acid béo chuổi dài

DOJOLVI LÀ GÌ Dojolvi là thuốc dạng dịch uống, chứa thành phần triheptanoin, là triglyceride...

Oxbryta – Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

OXBRYTA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thần phần voxelotor, là một chất...

Revcovi – Thuốc mới điều trị chứng khiếm khuyết Adenosine deaminase

REVCOVI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần elapegademase, là tái tổ...

Takhzyro – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

TAKHZYRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lanadelumab, là một kháng...