Di truyền
Adzynma – Thuốc mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh
ADZYNMA LÀ GÌ Là thuốc tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần ADAMTS13 (A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13)...
Pombiliti – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe
POMBILITI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần cipaglucosidase alfa, là một enzyme thủy phân đặc hiệu...
Veopoz – Thuốc mới điều trị bệnh Chaple
VEOPOZ LÀ GÌ Là thuốc dạng dụng dịch tiêm, chứa thành phần pozelimab, là kháng thể đơn dòng định hướng...
Skyclarys – Thuốc mới điều trị chứng thất điều Friedreich
SKYCLARYS LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nang uống, chứa thành phần omaveloxolone, là chất điều biến viêm chống oxy...
Lamzede – Thuốc mới điều trị bệnh alpha-mannosidosis
LAMZEDE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần velmanase alfa, là men alpha-mannosidase tái tổ...
Xenpozyme – Thuốc mới điều trị thiếu hụt acid sphingomyelinase
XENPOZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một enzym thủy phân sphingomyelin đặc...
Cuvrior – Thuốc mới điều trị bệnh Wilson
CUVRIOR LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần trientine tetrahydrochloride, là chất đào thải đồng, do Orphalan...
Livmarli – Thuốc mới điều trị ngứa do ứ mật ở người bị hội chứng Alagille
LIVMARLI LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần maralixibat, là chất ức chế vận chuyển acid...
Nexviazyme – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn
NEXVIAZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần avalglucosidase alpha, là thành phần thay thế men Alpha...
Nulibry – Thuốc mới điều trị giảm tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A
NULIBRY LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần fosdenopterin, là một hydrobromide dihydrate cPMP, do Origin Biosciences...