Liệu pháp gene & tế bào

Thần kinh

Kebilidi – Liệu pháp gene điều trị thiếu hụt AADC

KEBILIDI LÀ GÌ Kebilidi là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), do PTC...

Ung thư

Aucatzyl – Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng nguyên bào lympho

AUCATZYL LÀ GÌ Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) là liệu pháp tế bào CAR-T, được tạo ra theo qui trình của Autolus Therapeutics....

Ung thư

Tecelra – Liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị sarcoma màng hoạt dịch

TECELRA LÀ GÌ Tecelra (afamitresgene autoleucel) là liệu pháp tế bào trong đó các tế bào T tự thân (tế...

Huyết học

Beqvez – Liệu pháp gene điều trị hemophilia B

BEQVEZ LÀ GÌ Beqvez (fidanacogene elaparvovec) là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus:...

Thần kinh

Lenmeldy – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị loạn dưỡng chất trắng dị sắc

LENMELDY LÀ GÌ Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) là dịch thể đục chứa các tế bào gốc tạo máu tự thân đã...

Ung thư

Amtagvi – Liệu pháp tế bào điều trị ung thư rắn đầu tiên được FDA phê duyệt

AMTAGVI LÀ GÌ Amtagvi (lifileucel) là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối...

Tin khác

siRNA – Triển vọng trong điều trị cao huyết áp

Cao huyết áp (Hypertension) được định nghĩa là huyết áp tâm thu ≥140 mmHg hoặc tâm trương ≥90 mmHg, là...

Thần kinh

Wainua – Liệu pháp antisense điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene

WAINUA LÀ GÌ Là liệu pháp antisense, chứa thành phần eplontersen, là một liên hợp antisense oligonucleotide (ASO)-galnac nhắm đến transthyretin (TTR),...

CRISPR

CRISPR/Cas13: Công cụ chỉnh sửa RNA và các ứng dụng Y học

CRISPR/Cas13, là một hệ thống chỉnh sửa RNA mang tính đột phá. Hệ thống này còn được gọi là REPAIR...

Huyết học

Lyfgenia – Liệu pháp gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

LYFGENIA LÀ GÌ Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) là một liệu pháp gene dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân...