Liệu pháp gene & tế bào
Tegsedi – Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gen transthyretin
TEGSEDI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần inotersen, là antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến transthyretin (TTR),...
Onpattro – Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin
ONPATTRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần Patisiran là siRNA chuỗi đôi, do Alnylam phát triển...
Kymriah được FDA phê duyệt điều trị u lympho dòng tế bào B
FDA đã phê duyệt chỉ định mới thứ 2 cho Kymriah (tartagenlecleucel), liệu pháp tế bào CAR-T của Novartis trong...
Luxturna – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến gen RPE65
LUXTURNA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần voretigene neparvovec, là một liệu pháp gen đối với...
Yescarta – liệu pháp tế bào CAR-T điều trị u lympho dòng tế bào B lớn
YESCARTA LÀ GÌ Yescarta (axicabtagene ciloleucel) là một dịch thể đục truyền tĩnh mạch, chứa tế bào T tự thân...
Kymriah – Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho B
KYMRIAH LÀ GÌ Kymriah (tisagenlecleucel) là một dịch thể đục, chứa tế bào T tự thân (là tế bào T...
Spinraza – Thuốc mới điều trị teo cơ tủy sống
SPINRAZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần nusinersen, là một antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến gene...
Exondys 51 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
EXONDYS 51 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần eteplirsen, là antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta Therapeutics...